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靶向C3肾小球病(C3G)根本病因!诺华强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著降低蛋白尿水平!

作者:ca88  来源:ca88游戏官网  时间:2020-11-10 13:51  点击:

  来自12例C3G患者的数据显示:采用24小时尿蛋白/肌酐比率(UPCR)评估,治疗12周后,与基线值相比,iptacopan将蛋白尿显著降低了49%(p=0.0005)。iptacopan显著抑制了补体替代途径的活性,改善血浆C3水平。此外,在第12周通过eGFR(估计的肾小球滤过率)评估,iptacopan稳定了肾功能,这一效果在转入长期扩展研究(NCT03955445)后总共接受了6个月治疗的7例患者中得到了维持。

  在这项II期研究中,iptacopan也显示出良好的安全性和耐受性,没有患者死亡、没有疑似与iptacopan相关的严重不良事件,也没有导致停止治疗的不良事件。

  这项研究的首席调查员、纽卡斯尔大学国家肾脏补体治疗中心、纽卡斯尔-安顿-泰恩NHS基金会信托基金会肾脏科顾问医生Edwin Wong博士表示:“蛋白尿表明肾脏有炎症,这项研究的结果表明,iptacopan能显著降低C3G患者的蛋白尿。该数据还强调了iptacopan能够强烈而特异地抑制补体替代途径、靶向这种疾病的内在原因,并可能为C3G患者提供一种急需的治疗方案,这些患者中存在着显著的未满足医疗需求。”

  诺华制药全球药物开发主管兼首席医疗官John Tsai表示:“iptacopan是我们肾脏科管线中最先进的资产。这些数据表明,该药有潜力改善C3G患者的生活。”

  iptacopan是一款首创的(first-in-class)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子抑制剂,B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病(C3G)的根本病因。就在最近,欧洲药品管理局(EMA)授予了iptacopan优先药物资格(PRIME)。

  C3G是一种极其罕见和严重的原发性肾小球肾炎,以补体调节失调为特征。该病在世界范围内的年发病率为百万分之1-2,在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G通常在青少年和青年成人中被诊断出来,该病预后很差,约50%的患者在10年内发展为终末期肾病(ESRD),50-70%的患者在肾移植术后复发。

  除了C3G外,iptacopan也正在平行开发,用于治疗补体系统受累、存在显著未满足需求的其他一些肾脏疾病,包括IgA肾病(IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征、膜性肾病。此外,诺华也在研究iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。

  根据8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)大会上公布的II期阳性数据,诺华计划2020年12月开始实施一项随机、阳性药物对照、开放标签III期试验,以评估iptacopan对PNH患者(尽管接受抗C5抗体治疗)的疗效和安全性。

  在许多补体驱动的疾病中,iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病进展的替代途径抑制剂。根据2期试验的初步数据,iptacopan已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗C3G的孤儿药资格(ODD)。(生物谷)

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